Gazzetta di Modena

Per una quindicina di bambini modenesi colpiti da atrofia muscolare spinale la prospettiva di poter vivere oltre il secondo anno di vita diventa una realtà.

E pure per un’altra quarantina di bambini più grandi o adolescenti, sempre nella nostra provincia, le prospettive di una guarigione completa si avvicinano a passi da gigante grazie ad Avexis 302, una sperimentazione medica appena partita in alcuni ospedali. La terapia, che ha dato risultati molto incoraggianti in un primo test negli Usa su 12 bambini, consiste nell'inserire con un vettore virale la copia corretta del gene nel Dna dei pazienti.

I pazienti modenesi con la forma 1 e 2, i più gravi per cui non c’era sinora speranza di sopravvivenza oltre il primo o il secondo anno, saranno trattati con attenzione così come le altre centinaia colpiti in tutta Italia.

«Le cure ai nostri pazienti saranno seguite dalla professoressa Pini dell’IRCS di Bologna - spiega la dottoressa Azzurra Guerra, responsabile della Neurologia Pediatrica presso il reparto di Pediatria diretto dal prof. Iughetti al Policlinico - È il nostro punto di riferimento regionale per questa malattia. Sino a oggi anche solo riuscire a mantenere in vita questi piccolissimi pazienti era un’impresa, anche assistendoli a casa con apposite apparecchiature».

Il “trial” clinico con Avexis 302 è una liberazione per le famiglie con figli e congiunti affetti dalla patologia, perchè può permettere ciò che poco tempo fa era impensabile: curare una malattia genetica rara come la Sma, disattivare quel gene che impedisce ai muscoli volontari del corpo di camminare, stare in piedi, sedersi, deglutire. Di vivere normalmente.

«A poco meno di un anno dall'avvento ufficiale in Italia del primo farmaco al mondo che può trattare la patologia, siamo travolti da un'altra gioia immensa- afferma Daniela Lauro, presidente dell'Associazione Nazionale Famiglie Sma che riunisce pazienti e genitori di figli con la patologia - Il trattamento con Spinraza contiene la malattia, ed è già una conquista epocale, mentre la terapia genica potrebbe essere una vera cura. Fino ad oggi la guarigione era solo sinonimo di miracolo, adesso diventa invece un orizzonte a cui possiamo guardare con fiducia, visti i buoni risultati della sperimentazione che negli Stati Uniti è già in fase avanzata». Avexis 302 verrà usato da neonati da 0 a 6 mesi a cui è stata diagnosticata la Sma di tipo 1 (la più grave). «La cura definitiva è vicina in tempi ragionevolmente brevi - conclude la dottoressa Guerra - Uno dei vantaggi della terapia è che viene attivata con un solo intervento in cui sono ripristinate funzioni essenziali». —